目标确认
开发中的药物通常由于缺乏疗效和/或毒性而在临床中失败,这两种情况通常都归因于临床前靶点验证不足。
靶点验证是发现新药的第一步,通常需要2-6个月。这一过程涉及到一系列技术的应用,旨在证明药物对目标的作用可以在可接受的安全窗口内提供治疗效益。早期深入的靶点验证增加了对靶点操作和疾病疗效之间的理解,增加了临床成功的可能性。一旦目标达到可接受的验证和疾病关联水平,项目就进入目标识别阶段。
目标验证技术的范围总结如下:

Sygnature在验证不同靶标类别和多个治疗领域的疾病修饰靶标方面有良好的记录。利用我们在量身定制检测开发方面的经验,Sygnature可以提供一套补充的技术,帮助为您的生物靶标建立一个强大的证据平台,例如:-
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- 增值在体外测定靶点的生物活性,描述药理学和评估调节功能的效果。
- 使用“工具”分子来演示所需的在体外生物效应。
表达谱
- mRNA和蛋白质的分布模式,以确定在健康和疾病状态下的靶蛋白表达和功能。
- 使用疾病相关细胞/组织表达与疾病进展或恶化的相关性
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- 三维(3D)培养和共培养模型,人类干细胞(iPSC),包括获取疾病细胞.
生物标记物
- 生物标志物的识别和验证使用多种技术,包括转录组学(qPCR平台),蛋白质分析物检测(Luminex)和流式细胞术。